Il y a quelques semaines, Robert Long était assis dans une salle de réunion à l'est de Londres, attendant nerveusement l'arrivée de deux représentants de Gador, une société pharmaceutique argentine.

Il n’est pas exagéré de dire que la vie de son enfant allait changer considérablement dans les heures qui allaient suivre.

10 ans auparavant, peu de temps après la naissance de leur fils Aidan, les Long ont appris que celui-ci était atteint de mucoviscidose, une maladie génétique qui raccourci la durée de vie en affectant les poumons et d'autres organes. Il est difficile d'éprouver la joie de la parentalité, quand elle est tempérée par la confusion, la tristesse et la frustration d'un tel diagnostic.

Mais avec le temps, les Long ont accepté la nouvelle, les restrictions supplémentaires et l'attention médicale que la mucoviscidose nécessite.

À l'époque, tous les traitements de la mucoviscidose étaient axés sur la gestion des symptômes de la maladie, ils aidaient à en atténuer les effets, mais ne modifiaient en rien sa progression. Mais en 2016, un nouveau médicament, Orkambi (ivacaftor/lumacaftor), a été approuvé, c'est le premier d'une nouvelle classe de médicaments qui s'attaque à la cause sous-jacente de la maladie.

Orkambi est une combinaison de médicaments pour les personnes atteintes de mucoviscidose avec la mutation génétique homozygote AF508. Elle contient deux molécules actives, le Lumacaftor et l'Ivacaftor. La mutation ΔF508 a pour conséquence un mauvais repli de la protéine CFTR ce qui induit sa destruction par la cellule peu après sa synthèse. Le lumacaftor protège la protéine et accroît ainsi le nombre de CFTR arrivant à la surface de la cellule. Ce n'est donc qu'un palliatif, ce n'est pas encore une vraie solution, mais cela fait une vraie différence pour les patients.

Il existait maintenant une option de traitement qui pouvait réellement faire la différence, mais elle comportait un nouveau problème: le prix. La société pharmaceutique américaine Vertex Pharmaceuticals, bien que financée par les contribuables américains et ayant bénéficié de dons par les ONG concernées pour développer le médicament, a décidé de demander 104 000 £ par patient et par an pour Orkambi au Royaume-Uni et environ deux fois plus aux Etats-Unis.

Cette décision a déclenché plus de trois années de pourparlers frustrants au Royaume-Uni, alors que le NHS (Équivalent de la Sécurité Sociale au Royaume-Uni) tentait sans succès de négocier un accord avec Vertex pour le médicament. En France aussi, les négociations ont échoué. Les personnes atteintes de mucoviscidose ne peuvent donc y avoir accès, et certaines personnes qui auraient pu en bénéficier sont déjà décédées.

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Les prix élevés des médicaments constituent un problème croissant pour tous les organismes de sécurité sociale. Avec les nouveaux médicaments contre le cancer (ou la SMA) qui coûtent des millions, ces organismes sont confrontés à un avenir où l'accès à de nombreux traitements pourrait devenir très incertain.

Robert Long a eu le privilège de pouvoir faire quelque chose à ce sujet pour son fils pendant un temps limité. Cela n’a pas été facile, mais pendant un an, les Long ont payé 8 000 £ à Vertex tous les 28 jours pour permettre à Aidan d'accéder au médicament. Mais cela n’est pas évidemment pas viable à long terme et ce n’est même pas une option envisageable pour la plupart des parents ou des patients. Ainsi, avec un groupe d’autres parents, Robert Long s’est efforcé de trouver une meilleure solution.

Et c’est ainsi que Robert Long s’est retrouvé dans la salle de réunion de l’est de Londres. Robert Long avait réussi à identifié une société pharmaceutique fabriquant une version générique d’Orkambi - une copie du produit Vertex moins chère mais identique - dans un pays où Vertex n’a pas demandé de brevets (marché trop petit, peu solvable). Le groupe auquel appartient Robert Long, les a contactés, a obtenu des preuves de leur bonne réputation et a organisé une réunion à Londres. Peu de temps après que les représentants de Gador soient entrés dans la pièce, il était évident que le groupe de patients avait entre ses mains le début d’une solution.

La loi britannique autorise l'importation de médicaments à usage personnel (à condition qu'un médecin le prescrive), y compris pour les versions génériques de médicaments brevetés aux UK. Cela permet aux patients et aux familles de former des clubs d’acheteurs, ils peuvent travailler avec des ONG et des scientifiques pour assurer la sécurité et la qualité des médicaments et pour négocier les prix. À la suite de cette réunion avec Gador, le groupe auquel appartient Robert Long, a donc lancé un club d'acheteurs pour la mucoviscidose et a fait vérifier par un hopital de la NHS, que les deux médicaments sont bien semblables et dans la même quantité chez Vertex et Gador..

Cependant pour la plupart des patients, ce prix est encore bien supérieur à ce qu’ils peuvent se permettre. C’est pourquoi le groupement d’acheteur demande maintenant au gouvernement britannique de garantir à tous les patients un accès équitable à cette version d’Orkambi. Pour ce faire, il existe au moins deux méthodes possibles: Soit en menant un coûteux essai clinique avec la version générique du médicament ou alors en obtenant du gouvernement une licence d'utilisation qui romprait le monopole de Vertex et permettrait au NHS d'acheter un générique.

C’est la cupidité de Vertex qui met en péril la vie de milliers d’enfants et d’adultes au Royaume-Uni. Robert Long est ravi d'avoir pu trouver une solution qui fonctionnera pour certains. Mais la responsabilité de tenir tête à Vertex et de mettre la vie des enfants avant les profits, revient en définitive au gouvernement. Pendant des années, les patients se sont battus contre la maladie et ont collecté des fonds pour la vaincre. Maintenant que ce traitement est enfin arrivé, il est inconcevable que la cupidité de certaines firmes oblige les patients à devoir continuer à se battre. C’est tout simplement immoral.

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