Le médicament d'Amylyx connu sous les noms d'AMX0035, Relyvrio ou Albrioza est actuellement en cours d'essai clinique de phase III PHOENIX (NCT05021536).
La FDA et l'agence Européenne des médicaments ont exprimés de nombreux doutes sur l'efficacité de ce médicament au cours de l'essai CENTAUR.
Ces doutes concernent l'exclusion d'un certain nombre d'évènements défavorables lors de l'analyse statistique, ainsi que le fait que certains patients ont aussi reçu du Riluzole et de l'Edaravone.
En particulier il y a plus de patients ayant reçu de l'Edaravone dans la branche contrôle que dans la branche traitement, or certains scientifiques et agences du médicament pensent que l'Edaravone a un effet négatif sur l'évolution de la maladie. Certains médecins ont également attribué les "bons" résultats au TUDCA.
Au final à 24 mois il n'y a pas d'amélioration de la survie.
Vous pouvez consulter l'avis initial de la FDA içi:
Finalement la FDA a donné son autorisation sous condition d'un engagement d'Amylyx de retirer volontairement le médicament s'il ne montre pas d'efficacité dans son essai de phase 3 en cours.
Un problème qui n'est jamais soulevé est qu'il est recommandé d'avoir une alimentation dépourvue en protéines avec du phénylbutyrate de sodium! Au contraire pour les malades de la SLA il est recommandé d'avoir un haut régime protéique pour lutter contre la perte musculaire.
Il n'en reste pas moins que c'est le seul médicament qui pour l'instant semble donner quelques espoirs.
Aujourd'hui et dans l'attente des résultats de l'essai clinique PHOENIX, AMX0035 n'est autorisé qu'aux USA (conditionnellement) et au Canada. Dans d'autres pays et dans certain centres SLA, il est possible d'y accéder à titre exceptionnel.
A priori AMX0035 semble être un médicament très peu couteux à la production. C'est une poudre pour suspension buvable, combinant deux poudres:
• Phénylbutyrate de sodium (PB) : 3 g
• Taurursodiol (TURSO ou TUDCA) : 1 g
La posologie est de 1 sachet deux fois par jour, matin et soir (BID).
Il est étonnant que ce médicament ne soit pas, (comme pour l'AMMONAPS) encapsulé dans une pilule. Cela permettrait: - De dissimuler le goût atroce. - D'avoir une meilleur assimilation, car avec une poudre, la plus grande partie du produit doit se décomposer dans le bain d'acide de l'estomac. C'est vrai que la forme en poudre convient particulièrement pour les patients équippés d'une sonde de gastrostomie ou d'une sonde nasogastrique.
Le traitement des maladies du métabolisme du cycle de l'urée, se fait avec du phénylbutyrate de sodium, commercialisé sous les noms de Buphenyl ou AMMONAPS en comprimés de 500mg.
Amylyx a annoncé un prix annuel pour Relyvrio de $158,000, soit $433 par jour.
Des internautes font confectionner ce médicament par leur pharmacie, en effet dans certains pays les pharmaciens ont le droit de confectionner des produits ayant obtenus l'autorisation de mise sur le marché.
L'organisation ALS.org mentionne même cette possibilité:
Cela semble pourtant une option peu intéressante. La dose journalière de Phénylbutyrate de sodium coûte plus de 3 000 € chez les grands fournisseurs comme SIGMA-ALDRICH. Le prix du TUDCA est négligeable en comparaison.
Une autre possibilitée consiste évidemment à se faire prescrire du Buphenyl/AMMONAPS sous la forme de comprimés ou poudre suivant les besoins et d'acheter du TUDCA sur Internet