Il y a une excellente chronique par Derek Lowe à propos de Relyvrio (ex AMX0035) sur le site science.org.
En bref: Relyvrio est complètement inefficace.
Ni en ce qui concerne le critère d'évaluation principal (amélioration sur une échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA, par rapport au placebo), ni pour les critères secondaires (auto-évaluations du patient, fonction respiratoire, survie globale, etc.).
Ce médicament c'est pourtant très bien vendu, enrichissant Amylyx, mais aussi la très puissante ALS Association (ALSA) qui avait financé une partie du développement contre une rétribution de 150%, jusqu'à concurrence de $3,3M. Un calcul rapide montre que le chiffre d'affaire apporté par Relyvrio durant sa courte existence est pourrait être supérieur à $500M!
Inutile de dire qu'ALSA a été très pressante sur les réseaux sociaux et en lobbying réglementaire et politique pour que ce médicament soit approuvé par la FDA.
L'accord de commercialisation de la FDA incluait un essai de phase III, et un retrait de la commercialisation en cas d'essai infructueux.
Amylyx annonce donc qu'ils pourraient retirer leur médicament du marché, mais ce n'est même pas sûr.
Le seul médicament efficace contre une forme de SLA (maladie de Charcot) est Tofersen de Ionis/Biogen, mais malheureusement il ne concerne que moins de 2% des malades car il est spécifique à un allèle délétère du gène SOD1.