En août, la FDA a approuvé un nouveau traitement à ciblage moléculaire appelé pexidartinib (Turalio) pour traiter certains adultes atteints de tumeur à cellules géantes ténosynoviales, en particulier ceux dont la tumeur était la cause de graves problèmes de morbidité ou de limitations fonctionnelles et qui ne pouvait pas être opéré.

Les tumeurs à cellules géantes ténosynoviales

Les tumeurs à cellules géantes ténosynoviales sont un groupe de tumeurs rares qui apparaissent dans et autour des articulations et des tendons. Bien que ces tumeurs soient bénignes, elles endommagent les articulations, entraînant douleur, gonflement et limitation du mouvement de l'articulation.

Il a été démontré que certaines cellules des tumeurs à cellules géantes ténosynoviales hébergent des translocations chromosomiques menant à la surproduction d'une protéine appelée CSF1, qui attire un grand nombre de cellules immunitaires. Les cellules immunitaires qui s'accumulent forment la majeure partie de la tumeur et endommagent les tissus environnants. Le pexidartinib cible la protéine à laquelle CSF1 se fixe à la surface des cellules immunitaires, CSF1R, empêchant ainsi CSF1 d’attacher et de recruter les cellules immunitaires à la tumeur.

Le pexidartinib a été approuvé pour le traitement des tumeurs ténosynoviales à cellules géantes après un essai clinique randomisé de phase III selon lequel 38% des patients ayant reçu le traitement à ciblage moléculaire présentaient une réduction totale ou partielle de la tumeur, par rapport à aucun patient recevant le placebo.

Effets indésirables du pexidartinib

Les données, publiées récemment dans Lancet Oncology, ont également montré que sept patients avaient arrêté le pexidartinib en raison d'effets indésirables liés au foie. En conséquence, la FDA a demandé que les informations de prescription pour le pexidartinib incluent un avertissement encadré sur le risque d'atteinte hépatique grave et potentiellement mortelle et que le pexidartinib ne soit disponible que par le biais d'un programme de stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques, qui oblige les prestataires de soins de santé utilisant pexidartinib être spécialement certifié.