La génétique n'a pas été perçu par l'industrie pharmaceutique comme une voie royale pour élaborer de nouveaux médicaments.

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La prévalence des maladies neurodégénératives augmente et reste sans traitement modificateur (à défaut de cure) de ces maladie, et la plupart des essais de nouveaux médicaments échouent. Les solutions proposées consistent à viser en amont : cibler les causes profondes moléculaires de la maladie et tester les thérapies plus tôt, même à des stades pré-symptomatiques.

Des scientifiques du Massachusetts General Hospital ont cherché à comprendre à quels stades de leur maladie devenaient éligibles les patients qui désiraient s'inscrire dans des essais cliniques sur les maladies neurodégénératives au cours des dernières années et quelles cibles moléculaires ont été testées dans ces essais.

Ils ont trouvé que les critères d'éligibilité pour les essais se sont progressivement déplacés vers des stades plus précoces et plus bénins de la maladie, mais sont toujours massivement axés sur les patients symptomatiques, en particulier pour les essais de médicaments parrainés par l'industrie. Les médicaments ciblant les gènes associés à la maladie considérée ne représentent qu'une fraction de l'effort de développement de médicaments, et leur succès a peut être entravé par une concentration sur les patients symptomatiques, où la pertinence de la cible par rapport au taux de progression de la maladie est moins claire.

Les scientifiques ont travaillé sur les données de ClinicalTrials.gov pour la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la démence frontotemporale/sclérose latérale amyotrophique et la maladie de Huntington. De 2000 à 2020, 241 essais ont été organisés.

Les essais de médicaments parrainés par l'industrie, bien qu'étant une minorité (34 %) des essais mais représentant cependant la majorité (61 %) des années-patients, étaient plus susceptibles d'être terminés, d'avoir une méthodologie standard et d'avoir des groupes témoins placebo.

Le nombre moyen de critères d'inclusion et d'exclusion a plus que doublé au cours de cette période, et en cons&quence le nombre de patients éligibles a diminué. Les essais se sont déplacés vers des participants moins gravement atteints, mais de façon compréhensible, seulement 2,7 % des essais étaient ouverts aux personnes pré-symptomatiques.

16 nouvelles hypothèses thérapeutiques reposant sur un aspect génétique ont été testées dans des essais de médicaments, avec un décalage moyen de 13 ans entre la recherche fondamentale et le premier essai clinique. De façon extrêmement surprenante, les essais concernant de nouvelles hypothèses thérapeutiques ne représentaient que 18 % des années-patients. Alors que la période concernée (de 2000 à 2020) mettait l'accent sur la génétique et la biologie moléculaire, on voit ainsi que ce n'était pas perçu par l'industrie pharmaceutique comme une voie royale pour élaborer de nouveaux médicaments.


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