Un nouveau traitement pour la myélofibrose

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Fedratinib a été approuvé pour la myélofibrose

La myélofibrose est une maladie qui se développe généralement lentement. Des cellules sanguines et des fibres anormales s'accumulent à l'intérieur de la moelle osseuse, entraînant une anémie, qui à son tour provoque fatigue, faiblesse et essoufflement. En outre, pour compenser le faible nombre de cellules sanguines produites dans la moelle osseuse, la rate commence à fabriquer des cellules sanguines, ce qui provoque un grossissement spectaculaire de la rate, une maladie connue sous le nom de splénomégalie.

Chez de nombreux patients atteints de myélofibrose, la maladie est provoquée par des mutations du gène JAK2.

Les inhibiteurs de Janus kinase (JAK)

Les inhibiteurs de Janus kinase, également appelés inhibiteurs de JAK ou jakinibs, sont un type de médicament qui inhibe l'activité d'un ou de plusieurs des enzymes de la famille des Janus kinases (JAK1, JAK2, JAK3, TYK2), en interférant ainsi avec la voie de signalisation JAK-STAT. Ces inhibiteurs ont une application thérapeutique dans le traitement du cancer et des maladies inflammatoires telles que la polyarthrite rhumatoïde. Leur utilisation présente un intérêt pour diverses affections cutanées. Les inhibiteurs de JAK3 sont intéressants comme traitement possible de diverses maladies auto-immunes car ses fonctions sont principalement limitées aux lymphocytes. Il y a actuellement 7 médicaments de ce type, qui sont autorisés à la vente et 7 autres sont en cours d'essais cliniques.

Fedratinib est un inhibiteur de JAK-2

Fedratinib a montré lors d'un essai clinique randomisé de phase III qu'il pouvait réduire de manière significative le volume de la rate et les symptômes liés à la myélofibrose.

La FDA a donc approuvé ce nouveau traitement pour le traitement de certains adultes atteints de myélofibrose, en particulier ceux présentant un risque primaire ou secondaire de niveau 2 ou élevé de myélofibrose(post-polycythémie virale ou thrombocytémie post-essentielle). La myélofibrose primitive, la polycythémie vraie et la thrombocytémie essentielle font partie d'un groupe de six maladies, notamment la leucémie myéloïde chronique, appelée néoplasie myéloproliférative chronique.

Fedratinib (nom commercial Inrebic) est un inhibiteur semi-sélectif du Janus kinase 2 (JAK-2) disponible par voie orale mis au point pour le traitement des patients atteints de maladies myéloprolifératives, notamment la myélofibrose. Une activité significativement moindre a été observée contre d'autres tyrosine kinases. Dans les cellules traitées, l'inhibiteur bloque la signalisation cellulaire en aval (JAK-STAT), ce qui entraîne la suppression de la prolifération et l'induction de l'apoptose.

Développement du Fedratinib (Inrebic)

Fedratinib a été découvert à l'origine à TargeGen. En 2010, Sanofi-Aventis a acquis TargeGen et poursuivi le développement du fedratinib jusqu'en 2013. En 2016, Impact Biomedicines a acquis les droits sur le fedratinib de Sanofi et poursuivi son développement pour le traitement du myélofibrose et de la polycythémie virale. En janvier 2018, les droits du médicament ont été transférés à Celgene lors de l'achat d'Impact Biomedicines.

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