Les résultats de l'essai clinique ont montré que NurOwn® était généralement bien toléré chez les patients atteints de SLA à évolution rapide.
Mais, tout en montrant moins de progression dans le groupe traité que dans le groupe placebo, l'essai n'a pas atteint des résultats statistiquement significatifs.
Le critère d'évaluation principal a été atteint chez 34,7% des participants à NurOwn contre 27,7% pour le placebo. La réponse élevée au placebo a dépassé les réponses au placebo observées dans les essais contemporains sur la SLA.
Le critère secondaire d'efficacité mesurant la variation moyenne du score total ALSFRS-R entre le départ et la semaine 28 était de -5,52 avec NurOwn versus -5,88 sous placebo, soit une différence de 0,36.
Les résultats sont similaires aux résultats de la phase II, car dans un sous-groupe, il y avait 34,6% de patients ayant reçu Nurown, qui ont atteint le critère principal et 15,6% des patients Placebo (p = 0,288).
Le changement moyen entre le départ et la semaine 28 du score total ALSFRS-R était de -1,77 sur NurOwn et de -3,78 sur Placebo (p = 0,198), une amélioration de 2,01 points ALSFRS-R en faveur de NurOwn. Cela peut ne pas être négligeable pour les progresseurs lents.
Les analyses des biomarqueurs du liquide céphalo-rachidien (LCR) ont confirmé que le traitement par NurOwn entraînait une augmentation statistiquement significative des facteurs neurotrophiques et une réduction des biomarqueurs neurodégénératifs et neuroinflammatoires qui n'a pas été observée dans le groupe de traitement placebo.
