Qu'est-ce qu'un essai clinique virtuel?
Limitation des essais cliniques traditionnels
Au fur et à mesure que de nouveaux médicaments émergent, il est clair que nous devons nous assurer que les bons traitements arrivent aux bons patients. Or les essais cliniques, aussi codifiés qu'ils soient, ne permettent pas d'atteindre ce but. Une première critique des essais cliniques concerne le fait qu'il est difficile d'obtenir un échantillon représentatif du marché qe devrait adresser le médicament potentiel, car celà nécessiterait des centaines de sites de par le monde, participants à l'essai clinique. Or les différents groupes ethniques n'ont pas les mêmes constantes biologiques a commencer par le débit de filtration glomérulaire qui est très important pour savoir combien de temps un médicament reste dans l'organisme. Par ailleurs les essais cliniques évitent d'enroller des femmes, car une femme enceinte a une biologie très différente d'une autre femme. Les femmes sont donc mises en danger par l'absence d'essais les concernants. Les responsables d'essais cliniques sélectionnent de façon très rigoureuse les participants pour augmenter leur taux de réussite, ce qui est contraire à l'esprit des essais cliniques car ceux-ci sont sensé porter sur un échantillon représentatif de la population concernée par ce médicament. Les autorités seront aussi beaucoup plus laxistes si il n'y a pas de médicament efficace déjà présent sur le marché. Enfin il est admis que si un essai échoue, mais qu'un certain nombre de patients, ayant des caractéristiques en commun, ont une bonne réaction aux médicament, alors l'autorisation de mise sur le marché est accordée pour les malades ayant des caractéristiques similaire à ce sous-groupe.
Où trouver des données représentatives et non biaisées?
Nous devons utiliser des données non biaisées pour évaluer les effets de la prise d'un traitement chez les patients. Un type d'information qui peut nous aider à mesurer notre progression vers ce but, consiste à utiliser les données massives que nous produisont constamment, c'est à dire des informations recueillies en dehors d'un essai clinique. Ce sont des données d'observation obtenues en dehors du contexte d'essais contrôlés randomisés et générées au cours de la pratique clinique courante. Il peut s'agit de dossiers médicaux électroniques, de dossiers d'assurance dans le domaine médical mais aussi de données sociales. Il est nécessaire d'anonymiser les marqueurs d'identité des patients pour préserver leur vie privée. Aux États-Unis, la loi "21st Century Cures Act" demande à la FDA d'accroître l'utilisation de la méthode des informations réelles.
Un cas d'application
L'utilisation de données réelles permet aussi de comparer rapidement l'efficacité de deux médicaments concurrents. Par exemple l'étude CAROLINA, qui était dirigée par Boehringer Ingelheim et Eli Lilly pour comparer leur médicament contre le diabète, Tradjenta, à un traitement plus ancien, le glimepiride a duré 8 ans et eut un coût considérable. La société privée de soins de santé de New York Aetion a publié les résultats d'une étude dans laquelle des informations réelles ont été utilisées pour tenter de reproduire les résultats de l'essai clinique randomisé et contrôlé spécifique CAROLINA. L'étude d'Aetion était beaucoup plus rapide que l'étude CAROLINA. Il a fallu seulement six semaines pour la terminer, au cours de ces six semaines quatre ans de données d'assurance médicale concernant ces deux médicaments ont été analysées.
Qu'apportent de plus les essais cliniques virtuels?
Pourquoi est-il essentiel d'aller au-delà de l'information sur les essais cliniques? Si un patient qui reçoit un médicament est âgé ou souffre de plusieurs maladies chroniques, il est très possible qu'un patient comme celui-ci n'ait pas été représenté dans l'essai clinique.
Les médias sociaux sont également une plate-forme pour les patients de partager des informations sur leurs expériences avec des traitements particuliers, par exemple le site de partage d'informations entre patients Patientslikeme.
Bien qu'on s'inquiète de l'utilisation de cette information, étant donné qu'elle n'est pas échangée en milieu clinique, nous pouvons tirer des leçons de ces données agrégées sur la façon dont les patients réagissent (ou non), quelles informations ont pu être exclus des essais cliniques mais qui ont un fort intérêt, par exemple: Est-ce que les patients ont des commorbidités, est-ce qu'ils prennent des vitamines ou du cannabis sans en avoir discuté avec leur médecin? Un autre problème concerne les effets secondaires qui sont largements minimisés par le corps médical notamment quand ils sont subis seulement par un sous ensemble de la population concernée. Par exemple, les traitements du cancer du sein peuvent fonctionner différemment dans différentes populations et dans différentes circonstances.
Quels avantages pour les parties prenantes?
À l'heure actuelle, de nombreux mutuelles et autres organismes payeurs hésitent à accroître l'accès à des médicaments qui ont des coûts initiaux élevés, mais qui permettent des économies à long terme. Ce type de planification budgétaire ne permet pas aux organismes payeurs de tenir compte des résultats à long terme pour les patients et des avantages financiers que ces nouveaux produits novateurs apportent aux patients dans le besoin.
Il n'y a pas que les organismes payeurs et les fabricants de médicaments qui ont reconnu cette possibilité d'utiliser la méthode des informations réelles. Les cliniciens et leurs principales organisations, comme l'American Society of Clinical Oncology, travaillent également sur des protocoles pour évaluer les informations réelles des traitements existants et nouveaux. Ils reconnaissent également l'importance de recueillir ces données auprès des patients pour ainsi comprendre comment ce type de données peut entrainer des progrès vers de meilleurs soins.
Des réticences nombreuses
Cependant de nombreux spécialistes des essais cliniques ne sont pas convaincus. Pour eux, la méthode des informations réelles ne peut tout simplement pas supplanter les essais cliniques traditionnels. Ils pensent que la méthode des informations réelles ne peut que corriger les biais que les chercheurs comprennent déjà. En assignant aléatoirement les patients à un traitement ou à un autre, les essais cliniques reposent sur la possibilité d'annuler tout biais, que les chercheurs en soient conscients ou non.
