Nouveaux médicaments contre la Sclérose Latérale Amyotrophique

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Nous avons présenté à plusieurs reprises une synthèse des médicaments pouvant être utilisé dans le cadre de la lutte contre la progression de la Sclérose Latérale Amyotrophique. Voici une liste de médicaments qui sont actuellement (mi-2020) en cours d’essai clinique de phase III. En lisant cette liste il faut être conscient des limitations suivantes :

  • Aucun de ces médicaments n’est capable de stopper la progression de maladie, encore moins d’inverser son cours.
  • La plupart de ces médicaments ont un effet qui est lié à la dose. Par exemple un effet bénéfique à faible dose, peut devenir néfaste à haute dose. Bien sur la notion de dose soit très flou, elle dépend du poids mais aussi d’autres facteurs comme la résistance à l’insuline, qui sont rarement pris en compte.
  • Notre imaginaire pharmacologique est façonné par nos maladies infantiles où l’administration de pilules par voie orale permet une guérison en quelques jours. Cependant la voie orale est l’un des moyens d’administration les moins efficaces qui soient, particulièrement pour les maladies du système nerveux central.
  • Un adulte n’a guère d’expérience de maladies durant plus longtemps que quelques jours. Les médicaments présentés ici n’offrent pas d’effets visibles, ils ralentissent juste la progression de la maladie. Psychologiquement il est difficile de prendre un médicament et de continuer à observer une détérioration de son état.
  • Un médicament peut tout à fait avoir une action bénéfique sur un tissu et avoir une action néfaste sur un ou plusieurs autres tissus (les effets « secondaires »). Le terme même de « médicament » est donc trompeur, c’est le résultat d’un compromis temporaire qui est spécifique au patient.
  • Il y a de façon surprenante plusieurs médicaments connus pour apporter une amélioration de 30 % de l’espérance de vie après diagnostic de la SLA, c’est-à-dire plusieurs mois, mais c’est au prix d’effets indésirables qui rendent la perspective peu attrayante.
  • Bien que l’on désigne la maladie sous le nom de SLA, on peut faire de multiples sous-catégories de la SLA qui n’ont en commun que d’être des maladies des moto-neurones. Par exemple ci-dessous BIIB067 est une thérapie génique qui n’adresse que les patients ayant une mutation du gène SOD1 (~2 % des cas). Le seul point commun à la plupart des cas de SLA ce sont des granules de protéine TDP-43 mal-formés et localisés dans le cytoplasme au lieu du noyau. Mais ces granules sont aussi observés dans d'autres maladies neurodégénérescentes. on ne sait pas s'il s'agit d'un mécanisme de protection comme les granules de stress, ou alors d'une cause de la maladie.

  • BIIB067

  • Tauroursodeoxycholic Acid
  • Ravulizumab
  • Levosimendan
  • Arimoclomol
  • Deferiprone
  • Ibudilast
  • Memantine Hydrochloride
  • Cu(II)ATSM

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Ce livre retrace les principales réalisations de la recherche sur la SLA au cours des 30 dernières années. Il présente les médicaments en cours d’essai clinique ainsi que les recherches en cours sur les futurs traitements susceptibles d’ici quelques années, d’arrêter la maladie et de fournir un traitement complet en une décennie ou deux.

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